采集自体造血干细胞，在体表通过病毒载体导入职能性基因或利用基因编纂工具建复致病突变，经清髓性预处置后回输体内，使建改后的干细胞在骨髓中定植并持续产生拥有正常职能的子代细胞，从而从本原上纠正遗传缺点。